Le nuove frontiere della terapia genica, nella quale sono riposte molte speranze per la lotta ai tumori e alle malattie rare, illustrate dallo scienziato torinese Luigi Naldini, che ha ostinatamente voluto proseguire le sue ricerche in Italia, in una conferenza organizzata a Firenze da un gruppo di studenti universitari.
«Un futuro che è già cominciato». Esordisce così il professor Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la terapia genica di Milano, nell’incontro organizzato dagli studenti dell’associazione universitaria Udu, che si è tenuto l’8 marzo a Firenze al centro didattico Morgagni, durante il quale ha spiegato il frutto del suo lavoro: un’eccellenza tutta italiana che, nonostante la “fuga di cervelli”, è rimasta nella propria nazione d’origine.
Con più di duecento ragazzi ad ascoltarlo – desiderosi di conoscere e di imparare, decisi ad assorbire come una spugna ciò che l’Università ha da offrire loro – il professor Naldini ha illustrato i traguardi raggiunti dalle ricerche effettuate dalla sua equipe nel campo della terapia genica, una delle frontiere, forse la più “rivoluzionaria”, nel campo della medicina, senza nascondere i dubbi e gli interrogativi ancora aperti che accompagnano questi studi.
Ecco la definizione di terapia genica dettata dallo scienziato: «L’aumentata disponibilità di tecnologie ha permesso il trasferimento di geni nelle cellule che, a loro volta, diventano farmaci; essi ci permettono di inserire in una cellula nuove informazioni genetiche per correggere un difetto ereditato o anche per inserire nuove istruzioni al DNA https://it.wikipedia.org/wiki/DNA ».
Se ne deduce chiaramente che è questa la possibilità di creare farmaci del tutto nuovi nel mercato. Per far ciò occorre utilizzare degli strumenti che passino indisturbati le barriere biologiche dell’organismo: i virus. Sono proprio loro che infettano le cellule introducendo il loro DNA virale, il quale, nel caso della terapia genica, viene modificato in modo da inserire le informazioni necessarie per cambiare il decorso clinico della persona presa in cura.
L’esempio portato dal professor Naldini è quello della Leucodistrofia metacromatica, una malattia genetica capace di portare nei bambini una perdita costante di mielina, sostanza che riveste l’assone neuronale; una sua diminuzione causa una riduzione della trasmissione dell’impulso nervoso, con deficit sempre più gravi man mano che procede la malattia. Il danno è dovuto alla mancanza dell’enzima “spazzino” che ripulisce la mielina dalle sostanze tossiche accumulate e non esiste finora cura di routine in grado di fronteggiare il problema, ma le ricerche condotte dall’equipe milanese accendono la speranza di una terapia sperimentale, mediante l’utilizzo del virus dell’HIV. È questo il miglior veicolo attualmente a disposizione: il virus, infatti, viene quasi interamente privato del suo patrimonio genetico e aggancia la catena del DNA nel punto giusto, in modo che non si costituiscano danni cellulari.
L’idea che si utilizzi un virus così potente può far paura, ma il fatto che risulti essere il più completo e adatto, per via della sua capacità di attraversare barriere biologiche, è motivo di speranze e soddisfazione nei progressi della scienza.
Oltre che per questa malattia, il professor Naldini conta di dare un contributo anche alla ricerca contro i tumori: una prospettiva difficile, nella quale si cercano i geni alterati nei soggetti predisposti allo sviluppo della malattia, bloccandoli, oppure tentando di renderli più sensibili per avere una maggiore risposta al trattamento chemioterapico. Insomma, la terapia genica può essere la soluzione a tante malattie, rare e comuni.
Ma esistono anche i lati negativi sui quali lo stesso Naldini ha voluto soffermarsi nella sua conferenza: dalla non ancora piena comprensione riguardo l’utilizzo di “farmaci viventi” come i virus, ai potenziali impieghi non curativi, ma “eugenetici” di queste tecnologie; dal problema della preparazione specifica dei team che dovranno manipolare tali farmaci al letto del paziente fino ai costi elevati e ancora spesso inaccessibili di tali terapie.
Su quest’ultimo tema, quello delle spese, è intervenuto il dottor Jacopo Celona, coordinatore fiorentino della Fondazione Telethon che affianca il professor Naldini nelle sue ricerche sulla terapia genica. In primavera Telethon promuoverà una campagna di raccolta fondi in tutte le piazze italiane con la vendita di biscotti il cui ricavato sarà devoluto alla ricerca.
Al risultato raggiunto dalle ricerche dallo scienziato torinese, questa volta va aggiunto anche quello di un serio gruppo di studenti fiorentini che hanno ostinatamente voluto organizzare questo incontro per tessere saperi e conoscenze.
